重型再生障碍性贫血（SAA）是一组由以细胞毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血骨髓微环境损伤及造血干（祖）细胞凋亡引起的造血功能衰竭性疾病，表现为骨髓增生程度减低或重度减低、全血细胞减少。
艾曲波帕提供了新的有效治疗手段，艾曲波帕可单独应用于治疗对初始ＩＳＴ反应差的ＳＡＡ患者，近半数患者能够获得多系血细胞计数的恢复。
再障患者中，艾曲波帕能直接刺激造血干祖细胞来促进生理性的造血干细胞数量的恢复。而在ITP患者中，艾曲波帕则超生理性刺激巨核细胞来达到提升血小板的目的。ITP治疗研究中，艾曲波帕起效的剂量是低于我们再障研究中的剂量。再障研究中，患者获得治疗疗效的剂量需每天至少100mg。这可能是因为相对ITP患者巨核细胞的刺激，再障患者治疗中需要更高浓度的艾曲波帕以及更长时间的治疗。
在目前的重型再障研究中，5例患者在艾曲波帕（REVOLADE）停药后仍然保持着脱离输注的状态，而且外周血细胞数及骨髓细胞构成接近甚至达到正常水平。
SAA作为一种非恶性血液系统疾病，如何快速地恢复患者的造血功能一直是血液病学专家研究的热点和难点。艾曲波帕具有免疫调节特性，有助于ＳＡＡ患者的免疫控制。艾曲波帕与ＳＡＡ一线治疗方案即ＩＳＴ方案联合治疗，能够减少对初始ＩＳＴ无反应的难治性患者以及帮助患者更快地脱离输血。艾曲波帕单药治疗或联合ＩＳＴ方案治疗，其总体反应率和完全缓解率较高，大量前瞻性临床试验和研究结果确立了ＩＳＴ在ＳＡＡ治疗中的理论基础和治疗地位。
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