
尼洛替尼是一种新型的靶向肿瘤治疗药物,属于酪氨酸激酶抑制剂,用于治疗对伊马替尼(伊马替尼)耐药的慢性粒细胞性白血病(CML)患者,疗效显著。
在一项名为ENESTnd的临床研究中,对用于CML初始治疗的两种口服治疗药物进行随机比较的大型Ⅲ期临床对照研究。该研究在全球217个研究中心实施,共入选 846名患者,其中包括中国患者117名。患者被随机分为接受尼洛替尼治疗组和接受伊马替尼治疗组,主要研究终点为用药至12个月时的主要分子学反应(MMR),次要研究终点为用药至24个月时持久的MMR。研究结果显示,与伊马替尼治疗组相比,尼洛替尼治疗组患者疾病进展至加速期和急变期的几率更低,出现疗效不佳和治疗失败的发生率也更低。与伊马替尼治疗相比,尼洛替尼治疗可获得更持久的MMR,甚至达到更深程度的完全分子学反应(CMR)。接受尼洛替尼治疗的患者达到CMR者是接受伊马替尼治疗的患者的3倍。在研究中,与接受伊马替尼治疗的患者相比,接受尼洛替尼治疗的患者中,更少的患者由于不良事件而中断治疗。
尼罗替尼是由伊马替尼的分子结构改进而来的,对BCR-ABL激酶活性有更强的选择性,对酪氨酸激酶的抑制作用较伊马替尼强30倍,可抑制对伊马替尼耐药的BCR-ABL突变型的激酶活性。
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