美国食品和药物管理局批准帕唑帕尼治疗晚期软组织肉瘤患者，这是几十年来第一个新的药物来治疗这种类型的癌症。软组织肉瘤是影响结缔组织和支持组织的癌症，包括骨骼、肌肉、肌腱、韧带、脂肪、血管和纤维组织。
帕唑帕尼是一种口服药物称为多靶点酪氨酸激酶抑制剂。这种药物的作用是干扰肿瘤需要生存的新血管的生长。帕唑帕尼被批准用于治疗软组织肉瘤是基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，共纳入369例患者曾接受过化疗的转移性软组织肉瘤。患者被随机分配接受帕唑帕尼（每日800毫克）或安慰剂。相比安慰剂组，接受帕唑帕尼治疗的无进展生存期有明显的改善，达到4.6个月，中位总生存期为12.6个月。
帕唑帕尼的最常见的不良事件是疲劳、腹泻、恶心、体重减轻、高血压、食欲下降、呕吐、肿瘤疼痛、头发颜色改变、肌肉疼痛、头痛、味觉异常、呼吸困难、皮肤色素减退。同样帕唑帕尼携带黑框警告，它对肝脏损伤的潜在联系，这可能是致命的。服用帕唑帕尼的患者应该按照医生的建议定期进行复查。
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