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印度索拉非尼是全球首个被批准用于晚期肝癌系统治疗的药物，也是唯一一个证实可显著延长晚期肝癌患者总生存期的药物。在一项国际多中心III期安慰剂对照临床试验"索拉非尼HCC随机评价试验"中，602名未经系统治疗的晚期肝癌患者在美国、欧洲和澳大利亚/新西兰的试验站接受了随机分组和评价。结果显示，与安慰剂相比，印度索拉非尼可使晚期肝细胞癌或原发肝癌患者的总生存期显著延长。

索拉非尼（N = 350）vs安慰剂组（N = 353）（2.8）对比1.4个月;风险比[HR] 0.61; 95％置信区间[CI] 0.51-0.72，p<0.0001），但中位数OS无差异（8.2与8.3个月; HR 0.99; 95％置信区间[CI] 0.84-1.17，p = 0.47）。
 
索拉非尼与疾病控制率（47.1％对24.7％，p = 0.00086）相比，索拉非尼与进展期相比，进展时间明显高于对照组（2.9 vs 1.4个月; HR 0.54; 95％CI 0.45-0.65，p<0.0001）。回顾性亚组分析显示，接受索拉非尼（N = 44）的表皮生长因子受体（EGFR）突变阳性患者OS明显更长（13.9对6.5个月; HR 0.48; 95％CI 0.30-0.76，p = 0.002）和PFS与1.4天相比，HR = 0.27; 95％CI 0.16-0.46，p <0.001）。
 
PFS的改善是适度的，手术没有改善，尽管治疗后治疗的不平衡可能起了作用，56％的安慰剂患者和44％的索拉非尼患者接受一种或多种治疗后方案，该试验的生物标志物结果令人感兴趣，表明EGFR突变可能是索拉非尼治疗晚期NSCLC患者疗效的预测生物标志物。

绘佳医疗的患者刘先生，47岁，2年半前因患“肾结石”做手术取出结石，术后患侧腰背部疼痛不适一直未缓解，术后3个复查时发现接近手术野处腹腔内巨大类圆型的占位，肿瘤直径达到17-18厘米，穿刺活检诊断为胃肠间质瘤。确诊后即开始口服“伊马替尼”，症状很快有明显缓解，肿瘤快速退缩接近消失，身体状况也很快恢复正常。服该药后1年半，自觉体内已没有肿瘤迹象遂自行停止服药。又过半年，腹腔肿块迅速长大，比当初确诊时还要大。再次口服伊马替尼无效，遂通过绘佳医疗的服务后改服用吉美，肿瘤很快退缩、症状减轻至消失，一个月因购不到索拉非尼而改用舒尼替尼1个月，之后又恢复用索拉非尼已2个月。2个月前复查彩超，仍有肿瘤残留，直径4-5厘米左右。该患者未按要求查血压、尿常规等。服用索拉非尼和舒尼替尼期间有轻度腹泻和一过性皮疹。服舒尼替尼一个月的不良反应较突出，脱发较明显（2-3度）。患者正在随访中。

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