瑞戈非尼可抑制VEGFR-1，2，3、TIE-2、BRAF、KIT、RET、PDGFR和FGFR，是一种口服的多靶点激酶抑制剂。目前该药物已经获批用于肝癌、结直肠癌和胃肠道间质瘤的治疗。
今天我们就来通过瑞戈非尼的一项临床试验，来了解下这款药物治疗胃肠道间质瘤的效果。
这是一项国际性、多中心、随机、安慰剂对照试验，研究人员选择了199位既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的不可手术切除的，局部晚期或转移性胃肠间质瘤患者，随机分配至两组。
分别给予瑞戈非尼160mg口服联合最佳支持治疗（N=133）或安慰剂联合最佳支持治疗（N=66），持续治疗直至疾病进展或患者出现不可耐受的毒性。
结果显示，瑞戈非尼组的中位无进展生存期显著延长（4.8个月 VS 0.9个月），而且安全性表现良好。
基于此项试验，FDA批准其用于治疗既往接受过甲磺酸伊马替尼（伊马替尼）及苹果酸舒尼替尼（索坦）治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠间质瘤患者。
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