标签：  依鲁替尼

药品名：Ibrutinib（依鲁替尼）

类别：靶向药物

靶点：Brutontyrosine kinase, BTK

公司：强生扬森

适应症：

1.基于FDA加速获批的套细胞淋巴瘤二线治疗。

2.之前至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞性白血病。

3.带有17p染色体删除的慢性淋巴细胞性白血病。

BTK：罕见遗传病的重要启示：

1952年，儿科医生Bruton遇到了一个特殊的病人，一个小男孩在4年时间里，先后出现了19次严重的细菌感染，每一次都几乎丧命。婴幼儿在成长发育过程中，经常遭遇环境中细菌、病毒等病原体的入侵；一般而言，孩子们充其量表现为发烧、感冒，简单处理以后都能很快康复。为什么这个小男孩如此脆弱，动不动就“要死要活”？

当时，Bruton医生推测：这个孩子或许免疫系统存在先天缺陷，因此无法抵御细菌感染。后来的研究发现，这的确是一种罕见的免疫缺陷病，发病率大概是1/50万。而且，这还是一种遗传病，病人绝大多数是男孩，由母亲遗传给儿子。

1993年，距离Bruton 医生首次报道这种疾病，已经过去40年；科学家终于发现了这种疾病的病因：这些孩子体内，一个促进B细胞生长的重要基因失去了功能，不能产生有用的、成熟的B细胞；而B细胞是人体抵抗细菌感染，最重要的战士。为了纪念Bruton医生，这个基因所对应的蛋白质，被取名为Bruton’s tyrosine kinase，简称BTK。

这个蛋白失效了，B细胞就不能生长、成熟；那么，如果这个蛋白，由于某种原因，产生的太多了，或者它的功能一直活跃，没完没了地促进B细胞的生长，又会怎么样？这个很容易想到：B细胞就会疯狂地增殖、不受控制，就可能变成了白血病、淋巴瘤等癌症！

事实正是如此：一部分血液肿瘤，就是由于这个BTK蛋白日夜不停地工作导致的。当然，这个“劳模”干的是坏事。

Ibrutinib：由此衍生大的BTK抑制剂

既然BTK持续活化，是导致很多白血病、淋巴瘤的重要原因。那么开发针对BTK的抑制剂，把这个“危险的劳模”阻断了，或许就可以治疗这些癌症。

1999年，在科学家发现BTK这个蛋白6年之后，药厂就开发出了第一种BTK抑制剂，LFM-A13。此后，经过不断地优化和改良，终于在数年以后，强生公司开发出了截至目前，最成功的BTK抑制剂：ibrutinib。当然，其他的药厂，包括中国的顶尖药企，还在开发更新一代的BTK抑制剂。

Ibrutinib是一种口服的小分子靶向药物，可以不可逆地结合BTK，阻断它的功能，导致异常增殖的癌细胞死亡，从而使肿瘤缩小、癌症缓解。在此后的临床试验中，ibrutinib不断传来佳音，并且陆续被批准用于多种血液肿瘤。

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