急性髓系白血病是一种常见的血液系统恶性肿瘤，由于进展速度快和高度的异质性给治疗带来了很大的难度，患者也因此饱受折磨。目前主要是依靠着化疗和靶向治疗，化疗治疗虽然是传统的治疗手段，但是因为效果不理想且副作用多，正在逐渐被靶向治疗所取代，靶向治疗使得患者的缓解率和生存率都有了很大程度的提高。

急性髓系白血病的预后与其自身的类型密切相关，以往均以染色体核型作为预后判断的重要指标，但约有一半急性髓系白血病患者染色体为正常核型，这类患者的预后差异仍然很大。随着二代测序技术的发展，近年来发现许多与急性髓系白血病预后密切相关的基因突变，针对其中一些突变基因的新型靶向药物不断涌现。2017年是急性髓系白血病精准治疗研究史上具有划时代意义的一年，FDA批准了FLT3突变抑制剂，1H2抑制剂，重新启用CD33单抗和扩大了BCL2抑制剂适应证。靶向药物的推出，为临床上具有特殊异常改变的急性髓系白血病患者，以及高危或复发难治患者提供了新的治疗选择。

除了常见的FLT3激酶抑制剂、异柠檬酸脱氢酶1和2、CD33单抗、BCL-2抑制剂和RAS突变之外还有许多靶向治疗药物，如mTOR激酶抑制剂、HDAC抑制剂、DOT1L抑制剂、BET抑制剂、新型去甲基化药物等在AML中的应用正在进行临床前研究或临床试验阶段,相信将为急性髓系白血病治疗带来更多的惊喜。

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