伊马替尼是一类选择性BCR-ABL1酪氨酸激酶抑制剂，因在治疗慢粒白血病（CML）上能够改善患者的预后，一经上市，就开创了CML治疗的新时代。
那么，伊马替尼治疗白血病效果怎么样呢？
在伊马替尼I期和III期研究中，伊马替尼都表现出了卓越疗效，同时随着临床研究的不断推进，目前伊马替尼已成为CML治疗的一线标准。
伊马替尼治疗初诊CML随机对照研究的10年余随访结果显示，伊马替尼治疗持续有效，且毒性事件未随使用时间增长而叠加。
研究共入组16个国家177所医疗中心1106例患者，两个治疗组各入组553例。中位随访10.9年。伊马替尼组一线治疗的患者中，9.3%出现严重不良反应（最常见的为腹痛，发生率为0.7%）。
伊马替尼组治疗第1年，39例患者发生心脏的严重不良事件，62例患者发生第二原发肿瘤（良性或恶性）。分析显示，治疗5年后，并未观察到任何新不良事件发生。
伊马替尼组与（干扰素α＋阿糖胞苷）组疾病进展绝大多数发生于最初4年（前4年中，伊马替尼组34/38，阿糖胞苷组64/71）。Sokal评分高的患者较评分中等及低的患者10年OS率显著更低。
初始使用伊马替尼与先使用干扰素α＋阿糖胞苷后转入伊马替尼组患者死亡风险比为0.74。发生主要细胞遗传学缓解（完全缓解＋部分缓解）的中位时间为3.0个月。发生完全细胞遗传学缓解的中位时间为5.8个月。
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