2009年1月，美国FDA批准伊马替尼可用于肿瘤完整切除且KIT突变阳性的胃肠道间质瘤GIST成人患者术后的辅助治疗。那么，伊马替尼对胃肠道间质瘤的治疗效果如何？
有40例（晚期GIST36例）患者接受了治疗，研究发现伊马替尼治疗GIST部分缓解率为53%，4例不是GIST的其他软组织肉瘤伊马替尼治疗基本无效，其中53%患者部分缓解（PR），疾病稳定患者（SD）有36%，而疾病进展（PD）者为11%。
一项关键性的多中心随机Ⅱ期临床试验，用两种不同剂量（400mg/d和600mg/d）伊马替尼治疗147例转移或不能手术切除的CD117阳性的GIST患者，多数患者已接受过手术治疗和（或）化疗，中位随访52个月时，2例（1%）患者达到完全缓解（CR），67%的患者达到部分缓解（PR），16%的患者疾病稳定（SD）。中位总生存期为58个月。SD和PR的患者4年生存率相似（64%和62%）。
EORTC软组织和骨肉瘤组进行的Ⅱ期临床中27例CD117阳性的晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者接受伊马替尼400mgbid治疗，有效率71%（CR 4%），18%的患者疾病稳定，中位起效时间为4个月，73%的患者12个月无进展，45%的患者24个月无进展，40%的患者36个月无进展。24例其他，软组织肿瘤患者无效。
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