吡非尼酮在临床上用于确诊或疑似特发性肺纤维化(IPF)的治疗，是唯一获批治疗特发性肺纤维化的新药。
据临床试验结果显示：服用吡非尼酮（吡非尼酮）组与服用安慰剂组相比，吡非尼酮（吡非尼酮）能抑制肺活量降低。根据最新发布于NEJM（《新英格兰医学杂志》）的ASCEND研究（确认吡非尼酮治疗特发性肺纤维化的有效性和安全性的评估）结果显示，治疗52周后，吡非尼酮可以有效减缓特发性肺纤维化患者疾病的进展。在吡非尼酮组，与安慰剂组相比，用力肺活量（FVC，肺功能的主要指标）预计值的绝对下降幅度≥10% 或者患者死亡的比率相对减少47.9%，而FVC未降低或患者死亡的比率则相对增加132.5%。同时，吡非尼酮能够降低6分钟步行距离减少的幅度，改善IPF患者的无进展生存期。并且，预先设定的汇总分析混合之前两个3期临床试验的结果，吡非尼酮组较安慰机组在全因死亡率和特发性肺纤维化相关死亡率中也表现出了差异显著，发生率显著低于安慰组。
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