重型再生障碍性贫血（SAA）是一组由以细胞毒性T淋巴细胞为主的免疫功能紊乱、造血骨髓微环境损伤及造血干（祖）细胞凋亡引起的造血功能衰竭性疾病，表现为骨髓增生程度减低或重度减低、全血细胞减少。SAA起病急、进展快、病情重且致死率高，需快速并稳定地恢复患者造血功能。
受体激动剂血小板生成素（TPO）是重要的造血功能调节因子，TPO受体c-MPL表达于巨核细胞和造血干细胞表面。
艾曲波帕是一种口服TPO受体激动剂，与TPO分别结合于c-MPL的不同部位，两者协同激活Janus酪氨酸蛋白激酶-信号传导和转录激活因子（JAK-STAT）和丝裂原活化蛋白激酶（MAPK）信号通路，促进血小板成熟、释放及刺激造血。
Danielle等使用艾曲波帕联合IST（ATG+CsA）治疗SAA患者的一项I~II期前瞻性研究中，共入组92例年龄≥2岁且未经治疗的SAA患者，所有患者均接受ATG[hATG 40 mg/（kg·d），第1~4日]+ CsA[年龄≥12岁的患者6 mg/（kg·d），每日2次；年龄<12岁的患者12 mg/（kg·d），每日2次，第1日~6个月；维持血药浓度200~400 ng/mL]为基础的IST。
结果显示，3个组6个月完全反应率（CR）分别为33%、26%和58%，6个月总体反应率（OR）分别为80%、87%和94%，与既往IST治疗（6个月CR为10%，OR为66%）相比，3组的CR和OR均明显增加。所有患者6个月OR为87%，2年OS达97%。3个月或6个月骨髓流式细胞检测显示86% 的患者骨髓细胞数明显增加，3个月CD34+细胞数较基线增加3倍，造血干细胞及多能祖细胞数与正常人相近；复发率及克隆性造血的发生率无明显增加。
由此可见，艾曲波帕联合IST有望加速SAA患者血液学恢复的数量、速度及稳定性。
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