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一项临床试验结果显示帕唑帕尼对软组织肉瘤的治疗有益，这是最近批准该药物的基础上用于此的适应症。该临床试验是第一个用于治疗非胃肠道间质瘤软组织肉瘤的三期研究，被称为调色板(帕唑帕尼用于软组织肉瘤的探索)。

该研究排除了患有脂肪细胞软组织肉瘤的患者。非胃肠间质瘤和脂肪肉瘤在所有的肉瘤中大约各占30%；根据最近批准的文件，该研究覆盖了剩余的40%软组织肉瘤。

临床试验结果显示：与安慰剂相比，标准化疗失败的患者在使用帕唑帕尼后显著改善患者的无进展生存期(4.6 vs 1.6个月；P<0.00010)然而，在使用帕唑帕尼组和安慰剂组的患者中总的生存率没有多大区别(12.5 vs 10.7个月；P=0.25)

研究人员报道：帕唑帕尼是第一个用于非胃肠间质瘤和非脂肪细胞软组织肉瘤的口服药。在随后的评论中，来自加拿大阿尔伯塔省卡尔加里汤姆贝壳癌症研究中心的Vivien Bramwell质疑无进展生存期显著改善而整体生存率无改善在临床上是否对软组织肉瘤患者有好处。

她解释到：对软组织肉瘤的标准治疗是化疗，姑息性化疗的预期效果是肿块缩小或者延迟肿瘤的进展，改善患者的活动和身体状况。她又补充说：“这种效果在使用帕唑帕尼的患者中没有明确的体现。”研究的作者之一George Demetri博士在最近的一次采访中阐述了化疗的作用。他是马赛诸塞州波士顿Dana-Farber肿瘤研究所肉瘤和骨肿瘤中心的主任。

他说：化疗在肉瘤的治疗中缩小肿块，而如帕唑帕尼这样的靶向药物并没有缩小肿块而是阻止肿瘤的生长。但是考虑到使用毒性强的化疗药造成的副作用(通常是像阿霉素这种的蒽环类药物，单独或者联合异环磷酰胺使用)，在肿块很小或者肿块不影响症状的患者中使用毒副作用小的口服药物阻止肿瘤生长对他们来说“可能帮了他们一个忙”。在她的评论中，Bramwell博士写道研究者得出结论帕唑帕尼提供了一种新的治疗方案。

 

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