帕唑帕尼是一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，靶点涵盖VEGFR1、VEGFR2、 VEGFR3及PDGFRα及β、FGFR1\3、Kit、ItK、Lck等，这些靶点与肿瘤病理血管的生成、肿瘤的生长及肿瘤的进展密切相关。目前帕唑帕尼被获批适用于晚期肾癌患者的治疗，而且治疗效果也十分的显著。
对于晚期肾癌的系统治疗，在TKI类药物中，培唑帕尼和舒尼替尼被作为一线治疗选择。唑帕尼疗效不劣于舒尼替尼，但从患者的安全性和生活质量角度考虑，培唑帕尼是追求更高综合获益的靶向治疗选择。
帕唑帕尼在2009年被批准用于肾癌治疗，此外，帕唑帕尼还被纳入NCCN指南推荐，用于一线治疗透明细胞晚期肾细胞癌患者。对于帕唑帕尼一线治疗晚期肾细胞癌的效果如何，一项与安慰剂进行对照的多中心临床试验给出了答案。
结果显示出，在招募的所有患者中，中位无进展生存期（mPFS）为9.2个月 VS 4.2个月；在一线治疗的患者中，mPFS为11.1个月 VS 2.8个月；在细胞因子预处理患者中，mPFS为7.4个月 VS 4.2个月。另外，对于ECOG评分为0的患者，中位总生存期（mOS）可达两年半多（32.1个月）；对于ECOG评分为1的患者，mOS可达一年半多（19.1个月）。
由此我们可以看出帕唑帕尼治疗RCC患者或细胞因子预处理患者是非常有效的，它可以大幅度的提升患者的无进展生存期，给晚期肾癌患者们带来了新的希望！
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