
再生障碍性贫血(AA)简称再障,是由多种病因、多种发病机理引起的骨髓造血功能衰竭、造血细胞数量减少所引发的,以贫血、出血和感染为主要症状的一组异质性疾病。我国再障发病率每年0.74/10万人口,可见各年龄段,老年人发病率较高,男、女发病率无明显差别。
印度艾曲波帕是诺华在印度上市的原研药,是一种口服促血小板生成素受体激动剂,既往用于治疗难治性ITP,在2018年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗对IST反应差的SAA患者。
一项Ⅱ期研究,以确定口服的血小板生成素艾曲波帕的模拟药物艾曲波帕是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。
在12周时,25例患者中的11例(44%)至少有一系得以改善,且不良反应较小。该研究表明,艾曲波帕能改善部分严重的难治性再生障碍性贫血患者的造血功能。
因此印度艾曲波帕为再生障碍性贫血的患者提供了新的治疗方式,为更多患者的临床治疗带去了新的福音。
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