美国食品和药物管理局（FDA）已经加快批准吉非替尼片剂（吉非替尼，阿斯利康）作为单一疗法用于治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的患者。
 
肿瘤药物咨询委员会（ODAC）于2002年9月24日建议吉非替尼批准，但FDA延迟3个月的行动来分析新的日本数据，表明吉非替尼与间质性肺病（ILD）的意外和常致致命的发生相关。作为批准条件，阿斯利康同意对吉非替尼进行三期IV期上市后试验（见盒后市场研究）。对已经显示在严重或危及生命的疾病有益的药物，通过现有的治疗方法，或像吉非替尼，在无有效治疗的情况下，得到加速批准。
 
FDA加速批准程序的重要部分是在市场上进一步研究新的治疗方案，在有吉非替尼的情况下，需要进行研究以确认临床益处，了解哪些患者获益更好，并评估长期的安全性。
 
吉非替尼的行动机制尚未完全清楚;旨在通过阻断几种酪氨酸激酶（包括与HER1 /表皮生长因子受体相关的激酶）来抑制生长刺激信号。这种阻断导致癌细胞增殖的抑制和凋亡的增加。
 
药物每天服用250毫克片剂一次。 II期试验FDA根据II期试验的结果，批准了吉非替尼，该试验研究了216例先前基于铂和多西紫杉醇化疗失败的两例药物。在审查数据时，ODAC得出结论，这些患者的10％吉非替尼反应率有可能预测临床益处，如果没有随机，盲法研究，症状改善无法充分评估。
 
对于吉非替尼的审查，FDA医务人员接受了142名患有难治性疾病的研究中的患者。接受250mg剂量的患者具有13.6％的部分缓解率，定义为肿瘤大小减少50％或更多。那些接受500mg剂量的患者的应答率没有较高的反应，但是他们的副作用更大。两种剂量的总体反应率为10.6％。反应时间为4.4至18.6个月，中位数为7个月。然而，根据性别，吸烟习惯和组织学，不同亚群人群的反应率在4.6％至29.4％之间是非常可观的。妇女和腺癌患者的反应率较高，男性和吸烟者的比例较低。 吉非替尼的疗效根据应答率而被接受，而不是诸如改善症状或增加生存期的临床益处。
 
作为一线治疗的两项大型随机对照研究，结合双铂铂化疗显示无益。因此，FDA不赞成与任何其他癌症药物的使用。与吉非替尼相关的最常见的不良事件包括腹泻（48％），皮疹（43％），痤疮（25％），干性皮肤（13％），恶心（13％）和呕吐（12％）。
 
这些副作用通常发生在治疗的第一个月，通常为轻度至中度。如果给孕妇，吉非替尼可能会伤害胎儿。间质性肺疾病率ODAC建议吉非替尼批准后不久，FDA官员了解到在日本接受该药治疗的患者患有间质性肺炎，肺炎和肺泡炎等。该机构扩大了对该药物的调查，其中包括对临床试验的更新毒性数据和吉非替尼扩展获取程序的综合分析，涉及约23,000名患者。 FDA得出结论，日本的间质性肺炎发病率约为2％，扩大接种程序的发病率为0.3％。 吉非替尼相关的间质性肺炎死亡率约为33％。 FDA认为，吉非替尼罕见但严重的毒性并不超过晚期非小细胞肺癌患者的优势，所以总的来说是利大于弊。

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