
多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma),英文常被缩写为MM,听起来挺可爱,但却是最常见的血液肿瘤类型之一,全球每年有16万新发患者。但在中国,绝大多数人完全没听说过,这导致大量患者被误诊,浪费钱不说,还耽误了最佳治疗窗口。
说起血液系统癌症,很多人就知道白血病,主要原因嘛,是电视上见得多。其实呢,血液系统癌症共有三大类,分别是淋巴瘤、多发性骨髓瘤和白血病。在美国,多发性骨髓瘤比白血病患者还多。
多发性骨髓瘤,是基因突变导致骨髓里浆细胞失控生长。正常骨髓里有各种各样和造血相关的细胞,最终分化为红细胞、血小板、白细胞(包含粒细胞、淋巴细胞、浆细胞)等等。
正常情况下,骨髓浆细胞很少,占骨髓细胞的不到1% ;但在多发性骨髓瘤患者身上,恶性浆细胞通常超过10%!由于恶性细胞挤占了空间和营养,抑制了其它正常细胞的功能,因此出现了各种症状。
来那度胺是一种治疗多发性骨髓瘤的免疫调节药物,2013年在国内上市,主要用于与地塞米松合用,治疗曾接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤的成年患者,并且效果显著,在临床数据中显示,服用来那度胺中位无进展生存期长达3.9年。
据相关的数据显示,自从2005年来那度胺通过FDA快速审批程序上市以来,患者的平均无病生存期由原先的6到9个月延长至二年以上,极大的提高了多发性骨髓瘤患者的缓解时间及寿命。这真的是真真切切的数据表明,而且就在59届亚特兰大美国血液年会上的著名试验表明,来那度胺能显著延长患者PFS中位值达到39.1个月,这是标志着最新的研究成果,而且对于初次复发的患者来讲数据放映了来那度胺的反应率、PFS优于普通方案。
在多发性骨髓瘤III期临床试验数据表明:接受来那度胺维持治疗的多发性骨髓瘤患者的无进展生存期获得明显提高,达95%。和没有接受治疗的多发性骨髓瘤患者(19个月)相比较,接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者其耐受性和效果良好,中位无疾病进展生存期是37个月。
来那度胺维持治疗的耐受性良好;只有21.5%接受来那度胺进行维持治疗的多发性骨髓瘤患者在终止治疗后出现相关的副作用,一般表现为中性粒细胞减少症。
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