
据了解,急性髓细胞性白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。
目前在此类白血病的治疗上,FDA已经获批维奈托克联合阿扎胞苷,或地西他滨或小剂量阿糖胞苷一线治疗75岁以上或因患有合并症而不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病成年人。而许多患者在认识到维奈托克的时候,也会询问维奈托克治疗效果如何?
据了解,维奈托克是首个高度选择性的BCL-2抑制剂,也是新型抗癌药物(BH3-拟态药物)中首个获美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于临床的药物。它的上市改变了国内AML的治疗格局,对于此类患者来说意义重大。
有研究显示,维奈托克联合阿扎胞苷起效快,首次缓解(CR+CRi)中位时间为1.3个月[9],但缓解后还应持续治疗。有汇总研究分析显示,在所有获得完全缓解的患者中有65%的患者在2个疗程时达到缓解,坚持4个疗程后,完全缓解比例增至91%。
专家表示,对于2个周期内获得缓解的AML患者,不建议停药,如没有明显的副作用,应继续维持治疗直至疾病进展或出现不可耐受的毒性,以降低复发风险,持续获益。对于2个周期内未缓解的AML患者,建议骨髓评估,如有输血减少、血细胞回升这类血象获益,应继续治疗,随着治疗时间的延长,缓解率会增加,如果出现原始细胞增加、疾病进展则停药。
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