大家对伊马替尼这款靶向药的印象，大多是治疗白血病的“神药”，但是除此之外，伊马替尼还可以用于治疗胃肠道间质瘤（GIST），那么间质瘤吃伊马替尼有效吗？这个答案自然不用明说也知道，下面还有数据可以证明。
伊马替尼，酪氨酸激酶抑制剂，是一种小分子蛋白激酶抑制剂，它具有阻断一种或多种蛋白激酶的作用，临床用于治疗慢性髓性白血病和恶性胃肠道间质肿瘤。
胃肠道间质瘤（GIST）是一种发生在胃上皮与肌肉中间组织中的，较为罕见的消化系统肿瘤，由于胃肠道间质瘤引发的症状并没有临床特异性，因此早期很难发现，不少患者确诊时已经是中晚期，手术无法根除。近年来，研究人员发现约80%的胃肠道间质瘤存在KIT原癌基因突变或PDGFRA基因突变，而可以治疗的靶向药物，伊马替尼就是其中的一个。
针对KIT基因突变，临床引入抑制异常KIT酪氨酸激酶的分子靶向药伊马替尼，显示出非常好的治疗效果，伊马替尼于2002 年成为第一个FDA批准用于不可手术和转移 GIST 的一线治疗药物，与其他基因突变类型相比，C-kit 外显子 11 突变对伊马替尼治疗最敏感，预后较好。
2017年《JAMA Oncol》杂志刊登的3期临床试验结果，伊马替尼治疗有KIT外显子11突变的转移性胃肠间质瘤患者10年生存率达到23%。
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