慢性粒细胞性白血病（CML）是一种骨髓增殖性疾病，其起病缓慢，最早出现的自觉症状，往往是乏力、低热、多汗、盗汗、体重减轻等代谢亢进的表现，脾肿大可引起左季肋区、左上腹沉重不适。近年来，白血病的发病率也在逐年升高，也一直是医学专家研究的重点，随着白血病药物普纳替尼的出现，患者的问题也接踵而至，许多患者根本不知道普纳替尼治疗什么？
据了解，普纳替尼是第三代酪氨酸激酶抑制剂，其可以可抑制BCR / ABL而不依赖于突变状态，作为具有阻断异常蛋白质作用的药物，普纳替尼是于2012年上市的治疗慢性粒性白血病（CML）的药物。
普纳替尼在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM，其抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括FGFR，VEGFR，PDGFR，EPH受体和激酶的SRC家族和RET，KIT，TIE2和FLT3的成员。
在治疗效果方面，一项试验入组了接受过大剂量化疗药物以及酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药的CML及Ph+ALL患者449名，旨在评估普纳替尼的疗效。结果显示，在270例CML慢性期患者中，有110例患者在48个月随访期后继续接受普纳替尼治疗，55%的CML慢性期患者获得了主要细胞遗传学缓解。在Ph+ALL患者中，主要细胞遗传学缓解发生于60%的患者，其中80%达到长期持久缓解。
另外，在四年的随访期中，有35%的患者发生了动脉闭塞不良事件，常见的不良反应包括皮疹、腹痛、高血压、动脉缺血等不良反应。
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