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维奈托克，去年12月获得我国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。作为一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，维奈托克主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞。

维奈托克的问世，为慢性淋巴细胞白血病（CLL)、多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤等多种血液肿瘤患者带来了希望的曙光，与此同时，维奈托克是一款全世界首创的选择性靶向BCL-2蛋白的药物。肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止瘤细胞的凋亡，而BCL-2抑制剂正是通过使其失去活性，进而使肿瘤细胞正常凋亡。维奈托克的作用便是如此。

另外，维奈托克既能孤军奋战，又能强强联合，它可以与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法，常见的包括依鲁替尼、利妥昔单抗等。当然，患者们最看重的还是维奈托克的治疗效果。

其实，维奈托克在中国获批AML适应证是基于一项全球Ⅲ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，我们就以它为例，看看维奈托克的治疗效果究竟如何。该研究对维奈托克联合阿扎胞苷（AZA）与阿扎胞苷单药进行比较，治疗成人新诊断且不适合接受强烈化疗AML患者的疗效和安全性。

试验结果表明，联合用药能够明显提升复合完全缓解率（66.4% vs 28.3%，P＜0.001），另外患者的血象也得以恢复，生活质量也得以改善。更为重要的是，中位随访20.5个月时，维奈托克联合AZA将AML患者的中位生存期显著提高同时降低34%死亡风险（14.7个月 vs 9.6个月，HR 0.66，95％CI 0.52-0.85，P＜0.001）。

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