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FDA授予卡博替尼突破性疗法认定:用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌(DTC)患者

时间:2021-11-10

标签:  卡博替尼

经常能看见有人这样说道,“要是罹患癌症的话,最幸运的莫过于罹患甲状腺癌”、“甲状腺癌是一种最幸福的癌症”,诸如此类。这究竟是为何呢?


究其原因,自然离不开甲状腺自身恶性程度低、疾病进展慢、预后较好且对生存质量没有很大的影响的特点。总的来看,甲状腺癌包括分化型、髓质型、间变型,其中最常见的类型为分化型,占全部病例的90%,治疗方案通常采取手术治疗,然后用放射性碘消融术切除剩余的甲状腺组织,不过,问题出现了,大约有5%-15%的患者对放射性碘治疗有抵抗力。


对此,美国食品药品监督管理局FDA授予多靶点小分子TKI抑制剂卡博替尼突破性疗法认定(BTD),作为一种潜在疗法,用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌(DTC)患者。提到卡博替尼,相信患者自然是不陌生,这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI),通过靶向抑制MET、VEGFR2及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用,能够杀死肿瘤细胞,减少转移并抑制血管生成。


FDA的这一决定是基于第3期COSMIC-311试验的数据,该研究在全球150个地点招募大约300名患者,参与者以2:1的比例随机接受卡博替尼或安慰剂,每日一次。试验结果数据显示,研究达到了主要终点:与安慰剂组相比,卡博替尼组无进展生存期(PFS)显著延长,除此之外,卡博替尼将疾病进展或死亡风险降低了78%。


不光是在治疗甲状腺癌方面“大展拳脚”,卡博替尼还被批准用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者,以及既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC)患者。

  


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究其原因,自然离不开甲状腺自身恶性程度低、疾病进展慢、预后较好且对生存质量没有很大的影响的特点。总的来看,甲状腺癌包括分化型、髓质型、间变型,其中最常见的类型为分化型,占全部病例的90%,治疗方案通常采取手术治疗,然后用放射性碘消融术切除剩余的甲状腺组织,不过,问题出现了,大约有5%-15%的患者对放射性碘治疗有抵抗力。


对此,美国食品药品监督管理局FDA授予多靶点小分子TKI抑制剂卡博替尼突破性疗法认定(BTD),作为一种潜在疗法,用于治疗放射性碘难治性分化型甲状腺癌(DTC)患者。提到卡博替尼,相信患者自然是不陌生,这是一种酪氨酸激酶抑制剂(TKI),通过靶向抑制MET、VEGFR2及RET信号通路而发挥抗肿瘤作用,能够杀死肿瘤细胞,减少转移并抑制血管生成。


FDA的这一决定是基于第3期COSMIC-311试验的数据,该研究在全球150个地点招募大约300名患者,参与者以2:1的比例随机接受卡博替尼或安慰剂,每日一次。试验结果数据显示,研究达到了主要终点:与安慰剂组相比,卡博替尼组无进展生存期(PFS)显著延长,除此之外,卡博替尼将疾病进展或死亡风险降低了78%。


不光是在治疗甲状腺癌方面“大展拳脚”,卡博替尼还被批准用于治疗晚期肾细胞癌(RCC)患者,以及既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌(HCC)患者。

  


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