急性髓性白血病(AML)是最难以治疗的血癌之一,它在骨髓中形成,导致血流和骨髓中异常白细胞数量增加。急性髓细胞白血病通常会迅速恶化,并非所有患者都有机会接受强化化疗,年龄和并发症是限制强化治疗的常见因素。这个时候,靶向药物治疗就凸显出其重要作用。
维奈克拉是世界上第一个特异针对BCL-2蛋白的新型口服靶向药,通过抑制凋亡BCL-2达到促进慢性淋巴细胞性白血病(CLL)细胞凋亡的目的。BCL-2是一类负责调节细胞凋亡的基因家族,在维持细胞存活以及抑制细胞凋亡中发挥着重要作用。BCL-2基因突变是多种癌症发生的主要原因,当BCL-2中抗凋亡基因过表达会阻止细胞色素C及SMAC释放,从而抑制细胞凋亡导致癌症的发生。
2018年11月21日,美国食品药品监督管理局FDA批准维奈克拉与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合治疗,用于年龄在75岁或以上的成年人或患有合并症但不能使用强化诱导化疗的新诊断的急性髓性白血病(AML)成人患者。
有研究结果显示,在初步分析(中位随访12个月)时,维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗组VS安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为7.2个月VS4.1个月;另外随访6个月后的事后分析显示,维奈克拉+低剂量阿糖胞苷治疗组VS安慰剂+低剂量阿糖胞苷治疗组的中位OS为8.4个月VS 4.1个月。
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