
软组织肉瘤是发生在结缔组织的恶性肿瘤,包括皮下组织、肌肉、肌腱、血管、结缔组织间隙以及空腔器官支柱基质等,但发生在骨骼、网状内皮系统、神经胶质等部位的除外。常见的如恶性纤维组织细胞瘤/高度恶性多形性肉瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和恶性外周神经鞘瘤都从属于软组织肉瘤,这种肉瘤可以生长在身体不同部位,而且恶性度高,患者发病年龄较小,更可惜的是临床治疗手法有限。
不过现在对于这种软组织肉瘤的治疗已经有了有效的治疗药物,那就是帕唑帕尼,这是一个酪氨酸激酶抑制剂,通过抑制肿瘤血管内皮细胞生长因素受体(VEGFR1、2、3)来抑制肿瘤新生血管形成,并且通过抑制血小板衍生生长因子抑制成纤维细胞生长因子受体(FGFR-1和-3),白介素2受体等抑制肿瘤细胞生长。
帕唑帕尼于2012年,获批用于治疗先前接受过化疗的晚期软组织肉瘤(STS)患者,在一项双盲临床试验中,招募了369例先前接受过化疗的软组织肉瘤患者,随机接受帕唑帕尼(246人)或安慰剂(123人)治疗。
结果显示出,维全特与安慰剂组中位无进展生存期对比为4.6个月 VS 1.6个月。另外,在一项临床试验中,对比了帕唑帕尼与安慰剂治疗软组织肉瘤患者的疗效。结果显示出,帕唑帕尼与安慰剂组中位无进展生存期对比为6.2个月 VS 1.75个月,帕唑帕尼显著长于安慰剂。
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