BRCA1和BRCA2基因属于肿瘤抑制因子编码基因，这类基因的突变，与遗传性乳腺癌和卵巢癌相关。15%~20%的卵巢癌患者携带有BRCA突变，若一位女性继承了BRCA1或BRCA2突变，患乳腺癌和/或卵巢癌的风险将大大增加。尽管当前治疗和诊断已经取得了很大进步，但癌细胞已扩散至卵巢外的患者，5年生存率低于50%。
尼拉帕利是能阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性的PARP抑制剂。它是首款无需检查BRCA突变或其他生物标志物的状况，就能在临床上显著改善复发性卵巢癌患者的无进展生存期的PARP抑制剂。
PARP抑制剂尼拉帕尼的临床数据显示，在携带BRCA基因突变的卵巢癌患者中，尼拉帕尼治疗组的中位PFS相比安慰剂对照组延长了15.5个月（21 VS 5.5个月），这一惊艳的数字让许多药物望尘莫及。近日在欧洲举办的ESMO会议上，一项重磅数据表明尼拉帕尼不仅能让同源重组缺陷(HRD)阳性的患者受益，HRD阴性的患者同样能从中受益。
在针对HRD阴性卵巢癌患者的III期临床试验中，尼拉帕尼治疗组的PFS比对照组长3.1个月（6.9个月VS3.8个月），综合此前不携带BRCA突变-HRD阳性的临床试验结果，可以认为大部分的卵巢癌患者都会从尼拉帕尼治疗中受益。此前还有相关临床数据还显示，五分之一的HRD阴性卵巢癌患者接受尼拉帕尼治疗后的无进展生存期（PFS）超过了18个月。
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