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对靶向药物来那度胺的深入了解，都是从多发性骨髓瘤开始的，这是一种血液恶性肿瘤，常见于中老年人，而来那度胺就是治疗的特效靶向药物。有患者来那度胺吃了五年了，就和正常人一样生活着。

来那度胺点击咨询是一种人工合成的谷氨酸衍生物，与沙利度胺类似的新型免疫调节药物。来那度胺是沙利度胺的新一代衍生物，但没有发现其具有致畸变的毒性，并且药效比沙利度胺强100倍。

2005年12月27日美国FDA批准用于5q缺失型低危和中危的骨髓增生异常综合征(MDS)输血依赖型患者，和与地塞米松联合用于治疗至少接受过1次治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。欧盟EMEA于2007年6月批准联合地塞米松治疗多发性骨髓瘤。

全球研究基于2项随机，多中心，双盲，口服来那度胺联合高剂量地塞米松治疗方案的III期临床试验数据(MM-009 和MM-010)，这2项试验包括704多名至少接受过一种既往治疗的MM患者。这些受试者有353人接受来那度胺/地塞米松治疗，351人接受安慰剂/地塞米松治疗。在两个试验中，与接受安慰剂/地塞米松联合治疗相比，接受来那度胺/地塞米松联合治疗的患者，具有较好的反应率(MM-009 中，61%对19.9 % ，[p <65岁，65-75岁，和>75岁患者中， 来那度胺/地塞米松联合治疗比安慰剂/地塞米松联合治疗更有效。

多发性骨髓瘤在早期的症状不明显，还常常会被误诊，这也为患者徒增了不少的烦恼，不过患者在接受了来那度胺的治疗之后就会实现显著的生存获益，延长生命时间。

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