
慢性粒细胞白血病(CML)是一种骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。
根据统计,CML占到成人白血病的15%,全球年发病率为1.6-2/10万。流行病学调查显示,国内CML患者中位发病年龄为45-50岁,西方国家CML患者中位发病年龄为67岁,可见中国CML患者较西方国家患者年轻化。CML患者通常起病缓慢,典型症状为乏力、低热、多汗、消瘦、脾大等。
目前,可用于CML患者治疗的药物中包括普纳替尼点击咨询等,近日,孟加拉普纳替尼45mg/25mg价格公开,其中规格为15mg*30粒的价格在2400元左右;规格为45mg*30粒的价格在4600元左右。而除了价格之外,许多患者也对普纳替尼的疗效有一定关注。
此前,一项单臂的、Ⅱ期试验中纳入平均年龄为48岁,其中57%为男性的慢性期CML患者。试验发现,46例可鉴定的患者,其中43例(94%)在第6个月达到了完全细胞遗传学缓解(CCyR)。总共有26/27(96%)的患者在12个月时达到CCyR;18个月时达到20/21(95%)。但是,由于血管栓塞和普纳替尼相关性,美国FDA建议于2014年6月提前终止该试验。
在试验中,有25例(49%)患者发生了心血管疾病,主要是高血压。其中,3-4级骨髓抑制患者占29%。有三位病人有血管闭塞症。其中一位病人患有三级心肌梗塞。整体而言,85%的患者需要中断治疗,88%的人需要减少剂量。这也提醒患者在用药期间务必警惕副作用的发生。
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