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恩曲替尼，一种新型、可口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），具有中枢神经系统活性，靶向治疗携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤。它是临床上唯一一种被证明针对原发性和转移性CNS疾病具有疗效的TRK抑制剂，并且没有不良的脱靶活性。

恩曲替尼于2019年6月19日在日本批准上市，2019年8月15日获FDA批准上市，用于治疗神经营养酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性的晚期复发性实体肿瘤成人和儿童患者。此外，它也用于治疗携带ROS1基因突变的转移性非小细胞肺癌。2022年7月29日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官方公示：恩曲替尼胶囊（Rozlytrek，Entrectinib，RXDX-101）获批上市，用于治疗成人及12岁以上儿童患者神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤。2022年8月15日，中国国家药品监督管理局正式批准了（恩曲替尼/Entrectinib）用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（下文简称NSCLC）成人患者。

恩曲替尼通常是第三代靶向药，可以起到抗癌的效果，用药期间需要观察自身的症状。它是新型的第三代抗癌靶向药物，属于具有中枢神经系统活性的酪氨酸激素抑制剂，主要用于治疗一些与NTRK基因突变有关的癌症，经常用于治疗ROS1阳性非小细胞肺癌和NTRK融合阳性实体瘤。恩曲替尼通过靶向突变基因干扰肿瘤细胞正常增生和传导，从而达到治疗的效果，这种药物属于口服的药物，使用方便，不会给患者带来额外疼痛不适的症状，需要遵医嘱使用。

恩曲替尼有每粒100mg和每粒200mg两种规格。仿制药情况方面，恩曲替尼的仿制版本目前有老挝第二药厂生产的版本，规格为每盒100mg*60粒，每盒价格在8800元左右。

在功效与作用方面，恩曲替尼是一种广谱靶向抗癌新药，是一种新型的、口服有效的、具有中枢神经系统(CNS)活性的酪氨酸受体激酶抑制剂。用于靶向治疗携带NTRK编码融合蛋白或原癌基因酪氨酸蛋白激酶1(ROS1)基因编码融合蛋白和间变性淋巴瘤激酶(ALK)编码蛋白基因重排的实体瘤患者。

在国际上，恩曲替尼在多种肿瘤中的疗效卓越。在II期STARTRK-2试验和Ib期STARTRK-1试验及I期ALKA-372-001试验中，恩曲替尼在NTRK基因融合蛋白阳性局部进展或转移性实体瘤患者中ORR为57.4%。其中，脑转移的患者颅内ORR为54.5%。25%患者达 到 病 灶 全 部 消 失 (CR)。对 局 部 晚 期 或 转 移 性 ROS1 阳 性 非 小 细 胞 肺 癌（NSCLC）患者，37.7%患者的ORR高达77.4%，DOR为24.6个月。

恩曲替尼的常见不良反应包括：便秘、腹泻、恶心等消化系统反应，头晕、疲劳、味觉障碍、水肿等神经系统反应以及体重增加、贫血等全身症状。虽然这些反应可能会给患者带来一些不适，但它们通常是轻微和可控的。

总的来说，恩曲替尼是一种新型的、高效的靶向抗癌药物，已经在多种肿瘤中展现出了卓越的疗效。随着其在更多地区和更多适应症中的广泛应用，相信会有更多的患者因此获益。