黑色素瘤治疗药物，维罗非尼的主要应用在于，通过抑制BRAF，阻断有丝分裂原活化蛋白激酶信号通路，从而抑制肿瘤基因活性，抑制肿瘤已经失控的细胞分裂，达到控制和治疗的效果。并且维罗非尼并不影响正常的细胞增殖。
需要注意的是，维罗非尼不能对无BRAF V600突变体的黑素瘤，产生抑制作用，反而会激活正常BRAF，促进肿瘤生长，
一项随机阳性对照Ⅲ期临床研究(研究1)评估了本品的有效性，675例BRAFV600基因突变阳性的转移性黑素瘤初始患者随机口服本品(960mg，一日2次)或注射达卡巴嗪(100mg/m2，每3周1次)。研究的主要终点为总存活率和无进展存活率，次要终点为有效率(肿瘤缩小的病例数比例)、疗效维持时间和安全性。
所有患者体能状态ECOG评分为0或1，中位年龄为54岁。多数患者为男性(56%)、白族人(99%)且患有转移病灶(95%)。研究结果显示，6个月后，本品组患者的总存活率为84%，达卡巴嗪组为64%；本品组的死亡率较达卡巴嗪组下降63%(P＜0.001)，两组患者的总存活期中位值分别为9.2和7.9个月。
主要不良反应为关节痛、皮疹、脱发、疲乏、光敏反应、恶心、瘙痒及皮肤乳头状瘤。
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