标签：  伊马替尼

胃肠道间质瘤（gastrointestinal stromal tumor，GIST）是最常见的间叶源性肿瘤。手术切除是最主要的治疗手段，但GIST术后极易复发转移，而且对放化疗不敏感，在靶向药物伊马替尼出现之前，国外文献报道不可切除/转移患者的中位生存期仅为10~20个月，

但随着甲磺酸伊马替尼的出现，其能阻断引起GIST发生的特异酪氨酸激酶受体（c-Kit）及血小板源性生长因子受体（PDGFR-α），从而抑制酪氨酸激酶的磷酸化，阻断下游的信号传导，抑制GIST生长，从而改善不可切除/转移患者的预后，中位生存期能延长至近3倍。

此外，国内外文献报道伊马替尼作为术后辅助治疗效果同样显著。

GIST是胃肠道最常见的间叶组织来源肿瘤，据相关报道每年发病率为1~2/10万。

Kit和PDGFR-α基因的获功能性突变使酪氨酸激酶异常活化，导致肿瘤细胞无限制增长是GIST发病的关键因素。

伊马替尼是一种酪氨酸蛋白酶抑制剂，能阻断酪氨酸蛋白激酶kit及PDGFR-α受体的功能，从而抑制肿瘤的形成及增殖。

伊马替尼出现前，晚期GIST患者中位生存期仅为9~20个月。B222及EORTC 62005研究结果显示，晚期患者口服伊马替尼能改善预后，中位生存期分别达到57、43个月。本研究显示，晚期GIST患者服用伊马替尼能提高术后生存率。截至最后一次随访，中位随访38个月，今后仍需进一步随访以获得最终的中位生存期。

Blanke等进行的多中心II期临床研究B2222中显示，完全缓解1.4%，部分缓解缓解66.7%，有效缓解率68.1%。本研究晚期患者口服伊马替尼400 mg/d，平均起效时间约12周，有效缓解率达到71.1%，与B2222及STI571B1202研究相近。

另外，关于不可切除/转移患者该服用多久的伊马替尼，BFR试验结果显示即使在3年甚至5年的治疗后停药，病情也将快速进展。

本组就有3例患者自行停药，病情均在6个月内再次进展，因而认为，若晚期患者能够耐受毒副反应，应连续长期治疗。