6月4日，蓝鸟微生物公布欧洲委员会（CA）已准许其基因疗法Zynteglo的有标准发售批准，用以医治13岁及左右病人的静脉注射依赖感β-地中海贫血（TDT）。

TDT是这种由β-珠蛋白基因变异造成的比较严重遗传疾病，病人因身体血红蛋白浓度水准降低以至于缺少而迫不得已终身静脉注射，显然这会必然的造成铁超重或多人体器官的损害。

Zynteglo这类基因疗法先从病人身体收集造血干细胞；再应用慢病毒做为质粒载体，将历经体现的β-珠蛋白遗传基因添加到病人本身的造血干细胞中；以后病人接纳放疗以导入这种历经基因编辑的造血干细胞，并产生血红蛋白浓度，减少或消除输血需求，达到终生治愈的目的。

 

Ⅰ/Ⅱ期 HGB-205和Northstar临床试验显示，在接受Zynteglo治疗后分别有75%和80%的患者摆脱了输血依赖。安全性方面，血小板减少被认为可能与治疗相关的严重不良事件。蓝鸟生物还将继续在Ⅲ期Northstar-2、Northstar-3研究和长期随访研究LTF-303中进行评估。

 

Zynteglo曾被欧洲药品管理局授予优先药物（PRIME）资格，并将其纳入“Adaptive Pathway”项目，以加速其审评流程。此次获批仅在提交申请后的150天内就通过了审查，与正常审批程序相比缩短了2个月，这是迄今为止高级治疗产品（Advanced Therapy Medicinal Product，ATMP）的最快审查时间。

 

在美国，蓝鸟生物表示将推迟提交上市申请，此外，Zynteglo已被FDA授予治疗TDT的突破性疗法认定和孤儿药称号。

 

5月24日，诺华基因疗法Zogensma获批上市治疗脊髓型肌肉萎缩症，定价212.5万美元。

至于Zynteglo的价格，蓝鸟生物表示将在下周末宣布具体金额及其他计划，该公司此前曾讨论过基于价值的支付模式（avalue-based payment model.）。

 

分析师预计，这款基因疗法在美国的定价将达到120万美元，在欧洲达到90万美元。

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