
内脏静脉血栓(SVT)是骨髓增殖性肿瘤(MPN)的血管并发症之一。意大利研究人员Pieri等设计了一项Ⅱ期临床试验,旨在评估鲁索替尼在MPN相关SVT患者中降低脾肿大和改善疾病相关症状的安全性和有效性。
该研究共纳入21例MPN患者,包括骨髓纤维化12例、真性红细胞增多症5例、原发性血小板增多症4例,在核心研究期间接受24周鲁索替尼治疗。通过MRI测量脾脏体积,应用回声多普勒分析内脏静脉循环。
19例患者伴有JAK2V617F基因突变,1例患者伴有MPLW515L基因突变和1例患者伴有CALRL367fs*46基因突变。18例患者为脾静脉-门静脉-肠系膜静脉血栓,2例患者为布加综合征,1例患者既有门静脉系血栓又有布加综合征。16例患者有食管静脉曲张。对于血液相关不良反应,鲁索替尼的耐受性良好,与无SVT患者相似。无出血不良反应事件发生。24周治疗后,6/21(29%)的患者脾脏体积缩小≥35%,13/21(62%)的患者可触及脾脏长度的缩短≥50%。72周,13例患者中有8例(62%)可触及脾脏长度的缩短仍≥50%。鲁索替尼对食管静脉曲张及内脏静脉循环无影响。应用MPN总体症状评估量表(MPN-SAFTSS)评估MPN相关症状。前4周即可观察到MPN相关症状得以显著改善;24周,疗效仍持续存在。
研究表明,鲁索替尼在MPN相关SVT患者中是安全的,且可有效减少脾脏体积、缓解症状。
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