
原发免疫性血小板减少症 (ITP)是一种获得性自身免疫性出血性疾病,占出血性疾病的1/3,以皮肤黏膜出血为主要临床表现,严重者可发生内脏出血及颅内出血而危及生命。
防止血小板被破坏一直是治疗ITP患者的主要方法。据艾曲波帕临床研究的新进展显示,增加血小板的产生来治疗此种疾病也起着重要作用【点击咨询】。
艾曲波帕的作用机制与罗米司亭相似,但艾曲波帕 与巨核细胞上c-Mpl 的跨膜区结合。诱导巨核细胞分化与增殖。Bussel等研究表明,每日分别口服艾曲波帕5mg 、10mg、15mg 、20mg,反应率依次为13%、53%、50%、80%,表明艾曲波帕作用疗效呈剂量依赖性。一项随机对照试验显示,艾曲波帕治疗6 周后治疗组反应率达70%。与其他TPO受体 激动剂相比较,艾曲波帕具有高反应率、高耐受性、低不良反 应率的优势。在2/3期试验中,用Eltrombopag(艾曲波帕)治疗慢性/持续性免疫性特发性血小板减少症(ITP)≤6个月即可增加血小板计数、减少出血。
研究人员进行一非盲的EXTEND研究,评估艾曲波帕用于ITP成年患者的长期安全性和有效性。共302位患者参与研究,艾曲波帕的中位持续治疗时间是2.37年(2天-8.87年)。第2周时,血小板计数增长的中位值≥50x109/L,并持续贯穿整个治疗期。有259位(85.8%)获得反应(至少一次血小板计数≥50x109/L),133(52%)患者获得持续反应≥25周。
ENTEND提示长期应用(>6个月)艾曲波帕对于大部分ITP患者可有效维持血小板计数(≥50x109/L)并减少出血。
不同的症状和一些接受过多次治疗或其他情况的患者,一定要根据医嘱所定的用药剂量,如果合理用药的话,差不多与以上的时间差不多。
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