标签：  艾曲波帕

骨髓增生异常综合征(MDS)是一种起源于造血干细胞或祖细胞异常的克隆性疾病，以病态造血及高风险向ＡＭＬ转化为主要特点，随着对MDS深入研究发现MDS患者常见于60岁以上的老年人，男、女发病无显著差异。

过去治疗方案主要包括支持治疗、化学治疗及造血干细胞移植(HSCT)，虽然HSCT可治愈该疾病，但仅少数患者适用于HSCT，而其他治疗方案也存在缓解率低、生存期短,毒副作用大等缺点，目前临床上已不被广泛使用。

NIH开展了针对艾曲波帕的II期研究，该研究遵循无对照、单中心、开放的原则，对43位SAA患者进行评估。这些患者对至少一种优先级IST反应不足且血液中的血小板计数≤30×109/L的患者提供了艾曲波帕并对其药效进行了评估。

在基线时间，患者的血小板计数中位值为20×109/L，血红蛋白为8.4g/L，中性粒细胞(ANC)为0.58×109/L，网织红细胞计数为24.3×109/L。接受药物的患者年龄中位数为45岁(介于17到77岁之间)，其中56%为男性。大部分(84%)病人曾经接受过至少两种优先级免疫抑制疗法。

一项2期研究显示，艾曲波帕能缓解低危骨髓增生异常综合征MDS和重度血小板减少症患者的血小板减少。临床试验入组了17例低危/中危骨髓增生异常综合征患者，进行艾曲波帕的治疗。研究显示，其中有5例获得了完全缓解，还有1例患者部分缓解。

对比艾曲波帕单药临床及临床前结果：低高危的MDS患者具有较好的安全性并对血小板有一定的恢复作用并且表现抑制恶性髓样祖细胞增殖，SUPPORT研究的结果出人意料。为此，一个可能的假设是艾曲波帕具有可能抑制阿扎胞苷的作用。这个猜想需要进一步求证。

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