复发难治多发性骨髓瘤(MM)的治疗一直以来是世界性的难题，目前尚无令人满意的治疗药物，来那度胺的发现，使MM在治疗上有了突出的进展。
来那度胺单药治疗MM患者的总有效率达71%，显著延长了患者的生存期，提高了患者的生活质量。它是迄今为止对针对多发性骨髓瘤疗效最好、应用最广泛的药物。临床证实该药可显著延长患者的生命并提高患者生活质量。
虽然来那度胺在临床上的疗效好，安全性高、不良反应，但也并不代表来那度胺就是绝对安全的，其实来那度胺服用后也会有一些副作用，白细胞减少就是其中之一。
在复发性、顽固性多发性骨髓瘤患者中进行的两项III期研究中，34级嗜中性粒细胞减少的发生率在合并给予来那度胺和地塞米松的患者中为30%～40%，而在仅给予地塞米松的患者中的发生率不足5%。在仅给予来那度胺的多发性骨髓瘤患者中，34级嗜中性粒细胞减少的发生率为15%，其中不足5%发生嗜中性粒细胞减少性发热。34级血小板减少的发生率为10%～15%。骨髓毒性是非累积性的，在用药21d时发生率降低，在用药周期间的7d休整期中恢复到正常水平。发生原因可能有骨髓抑制作用引起。FDA要求药物说明书中以黑框警示此不良反应。
与血小板减少相关的风险因素：肾衰患者如未进行剂量调整可能发生严重血小板减少，但高龄并非血小板减少的危险因素。5q缺失骨髓增生异常综合征患者应在治疗的头8周内，每周检查血常规，此后至少每月1次。
此外，血液毒性的不良反应的发生与剂量具有相关性，可通过降低剂量预防或降低风险；在发生不良反应后，患者可能需要中断用药或降低剂量，或使用血液制品和或生长因子。
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