血液性疾病中，白血病就是恶性级别比较高的一种了，在白血病类型中急性髓性白血病（AML）是一种常发于成年中的髓系造血干／祖细胞恶性疾病。约30%的AML患者携带FLT3基因突变，米哚妥林(midostaurin)是新一代多靶点抑制剂，正是治疗携带着FLT3基因突变的急性髓性白血病。
作为被动又急需使用米哚妥林进行治疗的患者，他们对米哚妥林治疗效果怎么样肯定是充满了期待的，而米哚妥林不仅不会让他们的这份期待落空，而且还会带给患者大大的惊喜。
在名为RATIFY的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者，其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林(midostaurin)联合阿糖胞苷（cytarabine）+柔红霉素（daunorubicin）治疗。结果显示米哚妥林(midostaurin)联合治疗可以显著改善总生存时间（OS），减少23%的死亡风险。联合治疗组的中位无事件生存时间（EFS）与化疗组比较显著延长（8.2个月vs 3.0个月）。
米哚妥林(midostaurin)组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。米哚妥林(midostaurin)组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。米哚妥林(midostaurin)组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。
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