医学博士Ursula Matulonis介绍了随机，双盲，安慰剂对照试验的OS结果，该结果已针对缺失的数据负担进行了调整。参与试验的患者的生存状态（n = 540）为97.6%。数据的整体操作系统成熟度为 77.9%。

在种系（g）BRCA突变队列（n = 203）和非gBRCA突变队列（n = 350）中，尼拉帕尼和安慰剂的中位OS分别为40.9个月和38.1个月（HR，0.85;95%CI，0.61-1.20）。相比之下，在非gBRCA突变队列中，尼拉帕尼的中位OS为31.0个月，而安慰剂组为34.8个月（HR，1.06;95%CI，0.81-1.37）。

对非gBRCA突变队列中同源重组缺陷亚组的进一步探索性分析表明，虽然使用尼拉帕尼与安慰剂之间仍然没有显着差异，但PARP抑制剂仍然受到青睐。在接受尼拉帕尼治疗的同源重组缺陷患者组（n = 106）中，中位OS为35.6个月，而安慰剂组为41.4个月（n = 56），HR为1.29（95%CI，0.85-1.95）。此外，在接受尼拉帕尼（n = 36）的患者的同源重组未确定亚组中，中位OS为29.8个月，而接受安慰剂的患者为20.2个月（n = 18），HR为0.62（95%CI，0.29-1.35）。然而，精通同源重组的患者在尼拉帕尼组（n = 27）和安慰剂组（n = 9）的中位OS相同，为92.42个月，HR为0.93（95%CI，0.61-1.41）。

使用更新的数据重新评估次要终点，显示PFS2仍然倾向于在gBRCA和非gBRCA突变队列中使用niraparib而不是安慰剂，中位数分别为29.9个月和22.7个月（HR，0.70;95%CI，0.50-0.97），19.5个月对16.1个月（HR，0.80;95%CI，0.63-1.02）。此外，在两个队列中，尼拉普里布的首次后续治疗时间更好，中位数分别为19.1个月和8.6个月（HR，0.57;95%CI，0.41-0.78），分别为12.4个月和7.4个月（HR，0.58;95%CI，0.45-0.74）。

“虽然额外的数据捕捉了绝大多数患者的生存结果，但在许多情况下，后续治疗的数据不可用，”妇科肿瘤科主任Matulonis解释说，Brock-Wilson家庭主席，波士顿Dana-Farber癌症研究所的研究所医生。“这些措施仍有大量缺失的数据，以及进展后治疗的不平衡。

以前的结果

先前发表的尼拉帕尼作为维持治疗在该患者人群中的初步分析在中位随访16.9个月后达到了无进展生存期（PFS）的主要终点。在gBRCA突变队列中使用尼拉帕尼导致中位PFS为21.0个月，而安慰剂组为5.5个月（HR，0.27;95%CI，0.17-0.41;P <.001），而在非gBRCA队列中，两组的中位PFS均较低，但仍倾向于尼拉帕尼，中位分别为9.3个月和3.9个月（HR，0.45;95%CI，0.34-0.61;P <.001）。

无论患者的同源重组缺乏状态如何，都可以看到这些结果，并且当针对进展的患者进行调整时，非g BRCA队列中患者的PFS81成熟率为2%（HR，0.81;95%CI，0.632-1.050），而患有g BRCA突变疾病的患者的成熟率为78%（HR，0.67;95%CI，0.479-0.948）。

缺少数据

2021年，初步分析3Matulonis 解释说，该试验不适用于 OS 数据，而 2023 年更新仍然如此。当时，尼拉帕尼组的OS仍有改善，中位数为43.6个月，而安慰剂组为41.6个月（HR，0.93;95%CI，0.633-1.355）。

为了获取更新的OS数据，研究人员在FDA建议在2020年数据截止时进一步检索数据后收集了进一步的数据。Matulonis解释说，在寻找17名失踪患者的状态后，他们将失踪的生存状态从2%降低到92%，其中包括对24个国家的13个地点的外展工作。此外，数据截止时间延长了6个月，直到研究非盲之日。

安全

与主要分析相比，尼拉帕尼的安全性是一致的，包括3级或更高不良事件（AE）的发生率，如血小板减少症（35.7%）、贫血（27%）、中性粒细胞减少症（20.7%）、高血压（2.2%）、疲劳（2.8%）和胃肠道疾病。

截至 31 年 2021 月 3 日的新数据截止时间，8.1% 接受尼拉帕尼治疗的患者和 7.1% 的安慰剂患者出现骨髓增生异常综合征 （MDS） 或急性髓系白血病 （AML）。此外，自 2020 年最初的数据截止以来，gBRCA 队列中又报告了 10 例 MDS 或 AML，使尼拉帕尼组的总数达到 2 例，安慰剂组为 <> 例。

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