根据Oncolyze的公告，FDA已授予OM-301孤儿药称号，用于治疗多发性骨髓瘤患者。

OM-301是一种研究性融合肽，在癌细胞表面选择性地产生孔以诱导细胞死亡之前，与癌细胞表面的HDM2结合。2,3HDM2结合元件来源于p2蛋白的HDM53结合组分。OM-301的一端与细胞表面的HDM2结合后，另一端被设计成钻入细胞膜。

临床前研究表明，OM-301对多发性骨髓瘤有效.1 OM-301对八种多发性骨髓瘤细胞系有效，包括p53突变和无效细胞系。该药剂还在体内概念验证研究中延长了生存期。

临床前研究的结果还表明，尽管OM-301是为p53选择性细胞设计的，但无论TP2状态如何，该药物都可能与BCL-53相互作用以诱导线粒体功能障碍和细胞死亡。4这些发现表明，OM-301可能是治疗多发性骨髓瘤患者的一种新颖有效的治疗选择。

此前，OM-301获得了监管机构的孤儿药指定，用于治疗急性髓性白血病（AML）患者。

在移植到小鼠体内的人类AML中，发现OM-301具有疗效。在第4，8和12周时，与载体处理的小鼠相比，用OM-301处理的小鼠外周血中CD45阳性细胞的百分比显着降低。

此外，OM-301导致人类AML移植小鼠的存活率几乎翻了一番（P < .0001）。在第100天，所有用OM-301治疗的二次移植小鼠都活着，而载体处理的小鼠约为10%。没有载体处理的小鼠存活超过110天，50%的OM-301处理的小鼠存活超过150天。

Oncolyze目前正在通过符合良好生产规范的毒理学推进OM-301，并有望在1年启动该药物的第一阶段2/2023临床试验之前向FDA开放研究性新药申请。

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