软组织肉瘤是起源于间叶组织的异质性实体瘤。世界卫生组织( WHO) 将软组织肉瘤分为 50 多种亚型，常见的亚型有恶性纤维组织细胞瘤、胃肠间质瘤、脂肪肉瘤、平滑肌肉瘤、滑膜肉瘤和恶性外周神经鞘瘤等，其中横纹肌肉瘤是儿童最常见的软组织肉瘤。
软组织肉瘤约占成人恶性肿瘤的 1% ，占儿童恶性肿瘤的 15%。软组织肉瘤发病率低但危害性极大，转移和复发的可能性很高，软组织肉瘤通常转移到肺，腹腔软组织肉瘤通常转移到肝脏或腹膜。
很大一部分软组织肉瘤患者明确诊断时已经是晚期，晚期软组织肉瘤化疗的有效率为 25% ～30% ，5 年生存率低于 10%。目前软组织肉瘤的主要治疗方法是手术、放疗及化疗。对于早期发现的可接受切除手术的软组织肉瘤患者，根治性手术切除癌灶联合化疗或放疗可以帮助患者获得较高的5 年生存率。
而对于已经丧失手术机会的晚期软组织肉瘤患者，化疗是主要延长患者生命的手段，除胃肠间质瘤外，晚期软组织肉瘤的一线化疗方案为异环磷酰胺联合阿霉素。化疗主要是通过抑制细胞分裂发挥抗肿瘤作用，其细胞毒性反应是全身性的，很多患者不能耐受，如阿霉素的累积剂量增加了心肌病和其他相关疾病的患病风险，严重影响患者的生存质量。
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