再生障碍性贫血(AA)是一组由化学、物理、生物因素、药物及不明原因I起骨髓干细胞及造血微环境损伤所致红髓被脂肪代替，外周血全血细胞减少的疾病。AA是一个比较常见疾病，在世界各地均可见，以亚洲发病率为高，我国已达0．74／10万人口，在我国呈散发性，未发现高发区。从分型看，国外将再障分为重型和轻型，国内分为急性再障(重型APt—I型)、慢性再障(重型再障一II型)。急性再障发病率为0 14／10万人口，慢性再障为0．60／10万人口，原发性稍多于继发性，以青壮年患者居多，男性略高于女性。
艾曲波帕为再生障碍性贫血的治疗提供了新的有效治疗手段ꎮ】。
艾曲波帕可单独应用于治疗对初始ＩＳＴ反应差的ＳＡＡ患者。近半数患者能够获得多系血细胞计数的恢复，艾曲波帕具有免疫调节特性，有助于ＳＡＡ患者的免疫控制。
根据美国国立卫生研究院试验研究，在43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。
43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者(40%)有治疗疗效(包括1系、2系或3系反应)。最常见的不良反应是恶心(33%)疲倦(28%)咳嗽(23%)腹泻(21%)和头痛(21%)。后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。
综上所述，艾曲波帕能够补充和完善 ＳＡＡ 的治疗手段。
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