
据了解,原发免疫性血小板减少症又叫做“特发性血小板减少性紫癜”,是由针对血小板抗原的自身抗体介导的一种获得性血小板减少性疾病。该病是最为常见的出血性疾病,约占出血性疾病总数的1/3。
在成年人群中,ITP的发病率为5/10万-10/10万,60岁以上老年人是高发群体,育龄期女性的发病率高于同龄男性。而在儿童群体中,ITP亦是最常见的出血性疾病,年发病率约为4/10万-5/10万。目前,可用于血小板减少症治疗比较常见的药物就是艾曲波帕,那么艾曲波帕治疗效果怎么样呢?
艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂,适用于治疗免疫性血小板减少症,对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。自其上市以来便有相关研究证实艾曲波帕可明显提高血小板计数,降低出血风险。
这里我们以一项名为EXTEND为例,该项临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者(确诊时间大于等于6个月),目的是评估艾曲波帕长期治疗的安全性和有效性。
研究结果表明,在接受艾曲波帕治疗的两周内,患者的中位血小板计数升高至≥50×109/L,同时中位血小板计数>50×109/L可以维持4年以上。治疗后,整体出血率降低,根据世界卫生组织的出血量表,在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
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