标签：  泊马度胺

泊马度胺是一种沙利度胺的类似物，具有抗肿瘤活性，是新一代的免疫调节剂。很多人熟悉这个名字，却对泊马度胺适应症并不是很清楚。

体外研究泊马度胺抑制脂多糖(LPS)刺激的TNF-alpha释放，作用于人类PBMC和人类全部血液时，泊马度胺抑制IL-2刺激的T调节细胞，IC50为~1μM。 泊马度胺是迄今为止活性最强的免疫调节药物。

泊马度胺抑制来那度胺-耐药，多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺-敏感和来那度胺-耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞和天然杀伤（NK）细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成（如，TNF-α和IL-6）。在小鼠肿瘤模型和体外脐带模型中泊马度胺显示抗血管生成活性。

在临床试验中，法国Huriez医院对泊马度胺治疗RRMM进行了多中心、随机的Ⅱ期临床试验，试验中纳入了84例患者，将患者分为两组，其中一组（43例）接受泊马度胺4mg第1天至第21天/28d同时联用地塞米松40mg/周治疗（21/28方案），另一组（41例）接受泊马度胺4mg第1天至第28天/28d同时联用地塞米松40mg/周治疗（28/28方案），中位疗程数为5个。

结果显示，21/28方案组的总体反应率分别为35%，28/28方案为34%，不考虑不同患者耐药性及曾接受过治疗方案的差异，中位缓解时间（DOR)、疾病进展时间（TTP)和PFS分别为7.3、5.4和4.6个月，两组差异无统计学意义。在随后23个月的随访中，中位OS是14.9个月，44%的患者生存至18个月，患者主要的不良反应为骨髓抑制，且为可控制的。

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