标签：  泊马度胺

在治疗多发性骨髓瘤方面，临床试验证明，来那度胺和硼替佐米均有着不错的疗效，但是大多数患者最终复发，并且原有的治疗方法无法缓解病情。这对于患者来说是一道亟待攻克的难关。

泊马度胺，一种沙利度胺类似物，在体外细胞学试验，泊马度胺抑制造血肿瘤细胞增殖和诱导凋亡。此外，泊马度胺抑制来那度胺耐药多发性骨髓瘤细胞株的增殖和在来那度胺敏感和耐药细胞株与地塞米松协同诱导肿瘤细胞凋亡。泊马度胺增强T细胞-和天然杀伤（NK）细胞介导的免疫和抑制单核细胞促炎性细胞因子的生成。

二期临床试验证实了泊马度胺联合低剂量地塞米松（LoDEX）治疗 RRMM 的有效性及安全性。一项非盲、随机的三期临床试验中，纳入对象的标准为年龄超过18 岁的 RRMM 患者，并且早前至少接受过 2 种治疗方法；先前最后的一种治疗方式目前无效；BORT 和 LEN 治疗无效；先前接受过足量烷化剂治疗。

研究主要结果为无进展生存期（PFS），次要结果包括总体生存期（OS）、总体反应率（ORR，至少为局部反应）、起效时间（TTP）、反应持续时间（DOR）、安全性以及生活质量。最终共纳入 455 例患者，以 2:1 的比例分为两组，分为泊马度胺治疗组和对照组。研究结果表明，无论前期经历过多少次治疗，泊马度胺治疗组的 PFS 与 OS 均优于对照组。

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