新药克唑替尼（Xalkori），靶向肺癌癌症中存在的称为ALK的基因的异常。该药物最近被美国食品和药物管理局批准用于治疗由ALK缺陷引起的成人肺癌。
ALK在健康的个体中不是“表达”或产生细胞，只有癌细胞表达ALK，ALK在促进癌细胞的增长。这意味着任何阻止ALK的治疗只会影响癌细胞而不是健康的细胞。
目前针对这种药物治疗的三种儿科癌症包括间变性大细胞淋巴瘤（ALCL），一种血癌;神经母细胞瘤，通常影响肾上腺或胸部的神经癌;和炎性肌成纤维细胞肿瘤（IMT），其通常导致肿瘤在肌肉中发育。
发现ALK遗传异常在80％至95％的间变性大细胞淋巴瘤（约占炎症性肌纤维母细胞瘤的一半）和10％至15％的侵袭性神经母细胞瘤之间。
这项新研究是一项第一阶段研究，这意味着它仅用于评估药物的安全性，而不是其有效性。
最初的安全性研究共有70名患有三名ALK驱动癌症的患者。这种药物的耐受性很好，主要是轻度的副作用，如腹泻或恶心。她说有些孩子视力有轻微的变化，但视力没有明显影响，一些儿童肝功能检查结果有变化。
虽然这项研究并非旨在衡量药物的有效性，但其益处很快变得明显，特别是对于间变性大细胞淋巴瘤。88％（八分之一的ALK异常儿童中有七人）对该药物有完全的反应，现在没有可检测的疾病。研究人员指出，在这一点上，研究志愿者已经服药了长达18个月。
7名患有炎性肌成纤维细胞肿瘤的儿童被纳入试验，大多数患者肿瘤缩小或完全肿瘤消退。
神经母细胞瘤被证明是更多的挑战。研究人员发现，27名研究志愿者中有2人显示完全肿瘤消退。八人没有疾病进展。给予更高剂量的格列齐霉素似乎更有效，并且仍然耐受性好。
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