
作为一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物,维奈克拉主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞,它的问世,为慢性淋巴细胞白血病(CLL)、多发性骨髓瘤(MM)、淋巴瘤等多种血液肿瘤患者带来了希望的曙光。
与此同时,维奈克拉是一款全世界首创的选择性靶向BCL-2蛋白的药物,肿瘤患者体内的BCL-2蛋白会阻止瘤细胞的凋亡,而BCL-2抑制剂正是通过使其失去活性,进而使肿瘤细胞正常凋亡。另外,维奈克拉既能孤军奋战,又能强强联合,它可以与其他药物联用的方式达到针对疾病的更佳治疗方法。
其实,维奈克拉在中国获批AML适应证是基于一项全球Ⅲ期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,我们就以它为例,看看维奈克拉的治疗效果究竟如何。该研究对维奈克拉联合阿扎胞苷(AZA)与阿扎胞苷单药进行比较,治疗成人新诊断且不适合接受强烈化疗AML患者的疗效和安全性。
试验结果表明,联合用药能够明显提升复合完全缓解率,另外患者的血象也得以恢复,生活质量也得以改善。更为重要的是,中位随访20.5个月时,维奈克拉联合AZA将AML患者的中位生存期显著提高同时降低34%死亡风险。维奈克拉不良反应包括会增加感染风险的低白细胞计数,如肺炎、血液感染(败血症)、腹泻和恶心,另外还有一些较罕见的副作用,譬如贫血、上呼吸道感染(感冒症状)、疲劳、呕吐、头痛、血液中磷酸盐含量偏高等。
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