根据Avstera Therapeutics的公告，FDA已授予高度特异性HDAC6抑制剂AVS100的孤儿药指定（ODD），用于治疗IIB期至IV期黑色素瘤患者。
“FDA授予AVS100的ODD突显了这一患者群体仍然存在的重大未满足需求，以及我们的治疗在潜在改善临床结果方面可能产生的影响。晚期黑色素瘤仍然是一种复杂且难以用当前方法治疗的癌症，AVS100有可能提供机会，以潜在地减轻这些患者分担的疾病负担。
在转移性黑色素瘤中，只有 20%-30% 的患者从抗 PD-1 抑制剂中获益。2在临床前体内模型中，AVS100下调PD-L1表达，减少肿瘤生长，并导致肿瘤微环境中总生存期和整体M1 / M2巨噬细胞的增加。
巨噬细胞分化和M1的稳定对于维持抗肿瘤活性至关重要。AVS100 是一种新型、高度特异性的小分子 HDAC6 抑制剂，可将巨噬细胞极化为抗肿瘤 M1 表型。
通过这种机制，理论上AVS100可以引发与免疫疗法的协同反应，扩大可能从治疗中受益的患者群体。
“选择性HDAC6抑制剂治疗的使用是一种令人兴奋的方法来操纵肿瘤微环境，并使宿主增加对检查点抑制剂治疗的治疗反应。这为可能在单药治疗方面取得进展并希望提高反应的患者，或者那些无法耐受难治性或更晚期病例的双重免疫疗法的患者提供了希望，“Vishal Patel，医学博士，FAAD，FACMS，乔治华盛顿癌症中心皮肤肿瘤学项目主任和Avstera科学顾问委员会成员补充道。
AVS100仍有望在2023年为局部晚期或转移性实体瘤（包括黑色素瘤）患者申请研究性新药。
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