瑞戈非尼是美国FDA在继多吉美之后，近10年来批准的首款肝癌药物。
适应症：1.不能通过手术切除以及使用其它已上市药物治疗无效的晚期胃肠道间质瘤(GIST)。2.用于既往曾用基于氟嘧啶，奥沙利铂-和伊立替康化疗等治疗的转移结肠直肠癌(CRC)。3.多吉美治疗失败后的肝癌。
用法用量：推荐剂量是每天160mg（即400mg/片×4片），每天服用一次，28天为一个疗程，仅28天内的头21天服药，剩余7天休息。与低脂饮食同服。
不良反应：最常见不良反应(≥30%)是乏力/疲乏，减低食欲和食物摄入量，手足皮肤反应(HFSR) [掌足红肿(PPE)]，腹泻，口腔粘膜炎，体重减轻，感染，高血压，和发音困难等。
临床试验结果：瑞戈非尼是口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能阻断肿瘤细胞增殖、抑制肿瘤血管生成，调控肿瘤微环境等作用。瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期（OS）。
结果显示，和对照组相比，瑞戈非尼组患者的OS的风险比（HR）为0.62，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。
两个治疗组的中位无进展生存期分别为3.1个月和1.5个月。疾病控制率（含完全缓解、部分缓解和病情稳定）分别为65.2%和36.1%。总体缓解率（完全缓解和部分缓解）分别为10.6%和4.1%。
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