虽然第一第二代TKIs改善了慢性粒细胞白血病和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病的治疗情况和生活质量，但依旧有患者会出现耐药，特别是BCR-ABL突变中的T315I突变。在普钠替尼获批之前，没有抑制剂能够克服这些BCR-ABL突变导致耐药的情况，这些患者出现耐药、不耐受或难治的情况后，治疗就陷入了瓶颈。
普纳替尼的注册二期临床研究中，共收入449例CML或Ph+急淋患者。疗效分析显示，在慢性期CML患者中，主要细胞遗传学总反应率为56%，主要分子学总反应率34%。
在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs，对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。
据 FDA 官方网站报道其开展的一项调查显示，自普纳替尼获批以来，血栓和血管狭窄事件不断增加。包括致命性和危及生命的心肌梗死、卒中、肢体血流中断致组织坏死，以及“肢体、心脏和大脑血管重度狭窄需要行紧急手术以恢复血流”。
FDA 建议，对治疗没有应答的患者应立即停药，与医生讨论其他治疗方案。 如果患者对治疗有应答， 并且“医生判定治疗的潜在效益大于其风险” 。
因为普钠替尼的副作用高发并且相对来说，美国、欧盟、日本等地已经进行了使用中的安全警示，并且如果进入我国市场，需要充分对我国患者的临床效果和安全性进行评估，保证用药安全等等。
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