仑伐替尼是一种口服多激酶抑制剂，可抑制VEGFR1、2、3，成纤维细胞生长因子受体（fibroblastgrowthfactorreceptor，FGFR）1、2、3、4、PDGFRα、RET、KIT。这是继索拉非尼之后，第2个治疗晚期肝癌取得成功的靶向药物。

仑伐替尼在治疗晚期HCC的Ⅱ期临床研究中就已经显示出了一定的药物活性，研究数据发表于2016年10月的JournalofGastroenterology杂志中。研究纳入了46例来自日本和韩国的晚期HCC患者，口服仑伐替尼12mgqd，结果显示：仑伐替尼客观有效率（objectiveresponserate，ORR）为37%；DCR为78%；mOS为18.7个月。

REFLECT研究是近十年来肝癌一线靶向治疗领域唯一获得阳性结果的Ⅲ期临床研究，作为一项与索拉非尼头对头比较的全球性、多中心、随机对照、非劣效Ⅲ期临床研究，在全球入组了954例HCC患者。研究结果显示，研究达到主要终点，仑伐替尼组OS较索拉非尼组有延长趋势（mOS：13.6个月vs12.3个月，但尚未达到统计学差异）；在次要终点方面，仑伐替尼组的mPFS(7.4个月vs3.7个月）、mTTP(8.9个月vs3.7个月）、ORR(24%vs9%）则显著优于索拉非尼组；安全性方面，两组发生治疗相关副反应（TEAEs）的患者数目相似，两组分别有13%和9%患者因治疗副反应而停止治疗。REFLECT研究入组的患者绝大多数是亚太地区（中国含大陆、台湾省、香港特区患者近300例）患者。

2017年CSCO上报道的中国患者亚组分析显示，相比索拉非尼组10.2个月的mOS，仑伐替尼组显著延长患者的mOS至15.0个月，同时使死亡风险显著降低27%（HR=0.73）。次要终点方面，相比索拉非尼组，仑伐替尼组患者的mPFS（9.2个月vs3.6个月，HR=0.55）与mTTP（11.0个月vs3.7个月，HR=0.53）均得到显著延长，较全球数据更具优势；ORR也获得具有临床意义的显著改善（21.5%vs8.3%，OR=3.17）。安全性方面，仑伐替尼组与索拉非尼组均与此前的报道结果一致。对于我国的HBV型HCC患者，仑伐替尼明显延长mOS。REFLECT研究的成功预示着肝癌的靶向治疗将出现新的格局，仑伐替尼已成为晚期肝癌一线治疗的另一新标准。