托法替尼可以治疗类风湿关节炎。类风湿关节炎是一种以滑膜组织炎性增生关节软骨进行性破坏为主要特征的慢性炎症性自身免疫性疾病。
研究表明，JAK-STAT 信号通路在 ＲA 患者的滑膜组织中高表达，对RA的发病起到重要作用。
托法替尼以细胞内JAK-STAT信号转导通路为靶点，通过抑制JAK磷酸化，从而阻止STAT磷酸化，使下游炎症细胞因子合成减少，阻断IL-2、IL-6、IL-7、IL-17、IL-21、IFN-γ等多种细胞因子的合成和分泌，从而抑制CD+4T细胞增殖和其他炎症细胞的募集，缓解了ＲA患者滑膜的炎症和关节破坏，改善了ＲA患者的临床症状。目前多项临床试验已证实了托法替尼在治疗ＲA方面的有效性及安全性。
LEE等开展的Ⅲ期临床试验进一步证实了托法替尼单一治疗效果要优于甲氨蝶呤，有望成为治疗ＲA新的一线药物。
银屑病、炎症性肠病、肾移植排斥反应、多发性硬化等，也是托法替尼主要治疗的病症。
作为 JAK 抑制药，托法替尼通过抑制 JAK 磷酸化，从而抑制 STAT 磷酸化，阻断 JAK-STAT 信号转导通路，进一步抑制下游多种炎症因子的产生及 T 细胞、B 细胞的活化，下调机体免疫应答，多项临床及临床前研究证实其对类风湿性关节炎、银屑病、炎症性肠病、肾移植排斥反应及多发性硬化均有明显治疗作用。
由此可见，随着托法替尼在免疫性疾病中抗炎及免疫调节作用、疗效及安全性、耐药及个体化治疗靶点的进一步研究与探讨，有望将托法替尼作为治疗更多免疫性疾病新的靶向药物。
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