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慢性粒细胞白血病( myeloid leukemia，CML) 系起源于多能造血干细胞异常克隆性骨髓增殖性疾病，是成人最常见的白血病。传统 CML治疗方法主要为细胞毒药物羟基脲、干扰素以及异基因造血干细胞移植，但治疗效果不佳，3 年的生存率仅50% 左右，并可导致骨髓抑制、发热等副作用，且不能消除治病的 BCＲ － ABL 融合基因，移植相关并发症发生率高、死亡风险大; 20 世纪 90 年代以来随着酪氨酸激酶抑制剂( tyrosinekinase，TKIs) 的应用，明显提高了 CML 的治疗效果、改善了 CML 的预后。

一代 TKI伊马替尼是目前国内治疗 CML 的一线药物，其治疗效果明显优于传统治疗方法，但仍有 20% 左右的患者伊马替尼治疗失败，需要寻找新的策略来进一步提高疗效; 尼洛替尼为二代 TKI，体外实验显示其与 BCＲ －ABL 结构域结合的亲和力要比伊马替尼高，但临床随机对照试验较少。

TKI 临床使用之前异基因造血干细胞移植是治愈CML 的唯一方法，但是异基因造血干细胞移植风险大，治疗费用高，移植相关副作用导致的死亡率高，且移植受到患者年龄与合适供体等限制; TKI 上市后CML 患者的长期生存率明显高于行异基因造血干细胞移植的患者，TKI 提高了 CML 治疗疗效、改善了CML 的预后，服药简捷、方便，药物不良反应发生率低，在 TKI 时代移植已不再是 CML 的一线选择。

伊马替尼作为第一代 TKI，通过占据 BCＲ － ABL 酪氨酸蛋白激酶的 SH1 区域的腺苷三磷酸结合位点，竞争性抑制腺苷三磷酸或其底物与酪氨酸激酶催化中心结合，从而抑制 BCＲ-ABL 自身磷酸化及其底物磷酸化，使CML 细胞的增殖受抑、凋亡加速，达到血液和遗传学缓解，5 年的无事件生存率约在 80% 左右; 然而服用伊马替尼治疗的患者仍有 15% ～ 25% 左右的 CML 患者治疗失败甚至疾病进展，部分患者服用伊马替尼不耐受，尼罗替尼作为二代的 TKI，与 ABL 激酶结合的亲和力要比伊马替尼高 30 倍，能抑制不同细胞系中BCR － ABL 的自身磷酸化，并且对多种伊马替尼耐药点突变仍有较高亲和力。

欧美研究显示，比起其他的治疗方式，CML 早期应用尼洛替尼疗效更好，可以大幅节省医疗费用。